La diabetes neonatal es una enfermedad ultrarrara. La EMA da el visto bueno a una formulación oral de glibenclamida.
El Comité de Medicamentos de Uso Humano de la agencia europea EMA ha emitido una opinión positiva sobre el medicamento Amglidia (glibenclamida, de Ammtek Pharmaceuticals), para el tratamiento de la diabetes mellitus neonatal y su uso en recién nacidos, bebés y niños. Es el paso previo a la autorización de comercialización por parte de la Comisión Europea.
Dado que la diabetes neonatal es una enfermedad extremadamente rara que se diagnostica en los primeros seis meses de vida, el medicamento obtuvo la designación de huérfano en enero de 2016. Amglidia es una nueva formulación oral de glibenclamida, un fármaco autorizado para diabetes tipo 2, específicamente desarrollado para población pediátrica. Es un híbrido de Daonil (de Sanofi), que lleva en el mercado europeo desde 1969. El dossier de solicitud de autorización de los híbridos consiste en datos preclínicos, ensayos del producto de referencia y nuevos datos.
"Necesidad no cubierta"
La EMA entiende que el medicamento "aborda una clara necesidad médica no cubierta". Para tratar la diabetes neonatal se utiliza insulina o comprimidos de glibenclamida, que se trocean y mezclan con agua y se administran en una jeringa, lo que implica un riesgo de errores de administración.
