Johnson & Johnson continua con su larga búsqueda de una cura de la diabetes de Tipo 1 y ha unido fuerzas con la firma de biotecnología para acelerar el desarrollo del primer tratamiento con células madre que podría corregir este desorden hormonal que pone en riesgo la vida.
Las compañías ya han iniciado las pruebas en un pequeño número de pacientes diabéticos. Si funciona tan bien en pacientes como lo ha hecho en animales, supondría una cura para la enfermedad y pondría fin a la necesidad de frecuentes inyecciones de insulina y pruebas de azúcar en sangre.
ViaCyte y el grupo de Johnson & Johnson Janssen BetaLogics indicaron el jueves que han acordado combinar su conocimiento y cientos de patentes para su investigación a través de ViaCtye, socio de J&J desde hace años y centrado en medicina regenerativa.
La terapia implica inducir células madre embrionarias para convertirlas en células que producen insulina, en una pequeña cápsula que se implanta bajo la piel. La cápsula protege a las células del sistema inmune, que de otro modo las atacaría como invasoras. Este bloqueo ha acelerado otros proyectos de investigación.
También investigadores de universidades y otras farmacéuticas trabajan hacia una cura para la diabetes utilizando diferentes estrategias. Pero según ViaCyte y otros, su tratamiento es el primero probado en pacientes humanos.
Si tiene éxito, el producto podría estar disponible dentro de varios años para los pacientes de tipo 1, y con el tiempo también podría tratar a los diabéticos de tipo 2 que utilizan insulina.
"Esta podría ser la buena", dijo el doctor Tom Donner, director del centro de diabetes en la Facultad de Medicina de la Universidad John Hopkins. "Es como fabricar un nuevo páncreas que fabrica todas las hormonas" necesarias para controlar el azúcar en sangre.
Donner, que no participa en el estudio, dijo que si el dispositivo proporciona a los pacientes niveles normales de insulina, "va a impedir que millones de diabéticos sufran peligrosas complicaciones".
Las personas con diabetes de tipo 1 ya no producen insulina, la hormona que convierte en energía el azúcar en sangre, porque su sistema inmune ha matado las células beta en el páncreas. Esas células fabrican insulina en respuesta a la subida de los niveles de azúcar en sangre tras una comida.
Con los años, el exceso de azúcar en el torrente sanguíneo daña los vasos sanguíneos y los órganos. Sin un tratamiento efectivo, los diabéticos sufren complicaciones graves como ceguera, fallo renal, problemas cardiacos, amputaciones e incluso muerte prematura. Por otro lado, demasiada insulina puede suponer un nivel de azúcar muy bajo que puede matar a los pacientes, en especial niños pequeños.
Según la Asociación de Diabetes de Estados Unidos, unos 29,1 millones de estadounidenses tienen diabetes, incluidos 1,25 millones con diabetes del tipo 1. La cantidad de personas con esa variante de la enfermedad, o dependientes de la insulina, crece de forma continuada. Mientras tanto, la cantidad de pacientes con diabetes de tipo 2, cuyos cuerpos fabrican insulina pero no los utilizan de forma eficiente, aumenta de forma exponencial debido a la epidemia global de obesidad y estilo de vida sedentario.
Muchos pacientes no pueden controlarlo bien porque el tratamiento es agotador, requiere una dieta estricta, ejercicio frecuente, varias inyecciones diarias de insulina y otros fármacos, y varios pinchazos en un dedo para comprobar el nivel de azúcar. Además, algunos pacientes no pueden pagar las costosas medicinas.
ViaCyte Inc., con sede en San Diego, lleva una década investigando su tratamiento, en parte con financiamiento del Juvenile Diabetes Research Fund y el California Institute for Regenerative Medicine.
Johnson & Johnson, con sede en New Brunswick, New Jersey, es un importante inversor de ViaCyte y realiza investigaciones paralelas desde hace unos 13 años, indicó Diego Miralles, jefe de innovación global en J&J.
"Queríamos ampliar nuestras apuestas para asegurarnos de que ganaríamos en este campo... que es tan transformacional", dijo Miralles.
El directivo declinó revelar los términos financieros del acuerdo con ViaCyte.
La empresa empezó la primera ronda de pruebas en pacientes hace un año implantado su producto, llamado VC-01, en una docena de personas con diabetes de tipo 1, dijo Paul Laikind, director ejecutivo y presidente directivo de ViaCyte. Los sujetos recibían una pequeña cantidad de células productoras de insulina en sus dispositivos, y se les vigilará de cerca durante dos años para analizar la producción de insulina y otros efectos.
Después de 12 semanas, el dispositivo se había adosado adecuadamente a los vasos sanguíneos cercanos, sus nuevas células productoras de insulina seguían multiplicándose y no se identificaron efectos secundarios. Pronto, otra docena de pacientes recibirá la misma dosis de células en cápsulas en un implante.
Si todo va bien, en la próxima ronda de pruebas se implantará a unos pocos pacientes recibirán las cápsulas con una dosis completa de células, probablemente en la segunda mitad de este año. Harán falta más pruebas antes de que los reguladores puedan aprobar el producto.
"Creemos que tendrá que sustituirse de forma periódica", dijo Laikind.
Las pruebas anteriores realizadas durante años en miles de ratones demostraron que las células productoras de insulina maduraron y produjeron la hormona necesaria en el ratón durante la vida del roedor, en torno a un año, señaló Laikind.
Debido a la cápsula protectora, que es plana y más pequeña que una tarjeta de visita, el dispositivo puede retirarse de inmediato para evitar daños al paciente si algo va mal.
Los resultados preliminares son prometedores, señaló en un correo electrónico la doctora Betul Hatipoglu, endocrino de la Clínica de Cleveland.
"Hace falta más investigación para seguir comprendiendo su impacto", escribió, señalando que los investigadores deben afinar con precisión el dispositivo y determinar si hay problemas de seguridad imprevistos.
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